Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Дата обновления
Найдено 34 записи
Дата обновления
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Это лекарство, используемое для лечения дистрофии мышцы Дюшенна, генетического нарушения. Оно способствует скорректированию мутации в гене и содействует производству функционального дистрофина, замедляя прогрессирование болезни.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Инновационное лекарство, разработанное для лечения дистрофии мышцы Дюшенна, редкого генетического нарушения. Он направлен на восстановление синтеза дистрофина, что может замедлить прогрессирование болезни и улучшить качество жизни пациентов.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медикамент, используемый в лечении генетического нарушения метаболизма, называемого тирозинемией типа 1. Он помогает снизить уровень токсичного тирозина в крови, предотвращая серьезные осложнения и улучшая здоровье пациентов.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Это лекарство, используемое для лечения сосудистых осложнений после трансплантации костного мозга. Оно помогает уменьшить риск образования сгустков крови в сосудах и сохранить здоровье после пересадки костного мозга.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Это лекарство, применяемое для лечения гипераммонемии и других нарушений метаболизма аммиака. Оно помогает снизить уровень аммиака в организме и улучшить функцию печени, предотвращая острой гепатической энцефалопатии.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Лекарство, применяемое в эндокринологии для лечения липодистрофии, редкого генетического нарушения метаболизма жиров. Он заменяет недостающий гормон лептин, помогая нормализовать обмен жиров в организме и улучшить состояние пациентов.
Заболевания:
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медикамент, применяемый для лечения гипофосфатемической рахитической болезни (XLH) у детей и взрослых. Он работает как антитело, уменьшая потерю фосфата в почках и повышая его уровень в организме, улучшая здоровье костей и зубов у пациентов с XLH.
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Лекарство, применяемое в онкологии для лечения солидных опухолей, таких как нейробластома и ретротонзиллярный карцинома. Оно блокирует определенные сигнальные пути, снижая рост раковых клеток и помогая пациентам бороться с раком.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
препарат для замещения дефицита альфа-маннозидазы.
Заболевания:
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Химическое соединение, используемое в медицине и биохимии. Он обычно применяется как кофактор для ряда ферментов и участвует в метаболических процессах, таких как метилирование и обмен аминокислот. Бетаин ангидрид также имеет значение в обмене метионина и гомоцистеина в организме.
Заболевания:
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Это лекарство, применяемое в медицине для лечения кистозного фиброза, генетического нарушения, влияющего на дыхательную и пищеварительную системы. Это средство направлено на коррекцию мутации в CFTR-гене, улучшая функцию каналов хлорида и снижая симптомы болезни.
Заболевания:
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Препарат для лечения иммунодефицитных состояний, аутоиммунных и инфекционных заболеваний, а также для профилактики инфекций.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медикамент, используемый в педиатрии для лечения муковисцидоза. Он направлен на улучшение функции CFTR-каналов в организме, что может снизить симптомы болезни и увеличить качество жизни детей с муковисцидозом.
Заболевания:
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Антивирусное лекарство, применяемое в медицине для лечения герпесвирусных инфекций, таких как опоясывающий лишай и варицелла-зостер. Оно снижает размножение вирусов и уменьшает симптомы инфекции, помогая пациентам восстановить здоровье.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медицинские устройства, используемые для коррекции деформаций костей и растяжения суставов. Они применяются в ортопедии и травматологии для лечения переломов, деформаций и устранения неправильных положений костей, обеспечивая их правильное выравнивание и рост.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Лекарственный продукт, содержащий белок, необходимый для нормальной свертываемости крови. Он применяется в медицине для лечения редких нарушений свертываемости крови, таких как дефицит фактора XIII, и может предотвращать кровотечения и кровоизлияния.
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олипудаза альфа фермент, который замещает дефицит кислой сфиномиелиназы и расщепляет сфингомиелин.
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Миглустат ингибирует глюкозирцерамидсинтазу. Глюкозирцерамидсинтаза — фермент, который отвечает за первый этап синтеза гликосфинголипидов. Препарат способен проходить через гематоэнцефалический барьер.
Заболевания:
    Протипоэпилептический препарат, созданный специально для лечения синдрома Драве.
    Заболевания:

    Новости и обновления

    Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
    «Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
    Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
    Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
    Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
    Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.