Терапия

ПЭГилированная рекомбинантная фенилаланин-аммоний-лиаза. Снижает уровень фенилалалина в крови у пациентов с фенилкетонурией.

Рекомбинантная форма человеческой арилсульфатазы В, препарат ферментзаместительной терапии мукополисахаридоза VI типа.

Моноклональное антитело к С5 компоненту комплемента. Предотвращает образование провоспалительного медиатора анафилатоксина C5a и мембраноатакующего комплекса.

Моноклональное антитело к С5 компоненту комплемента. Предотвращает образование провоспалительного медиатора анафилатоксина C5a и мембраноатакующего комплекса.

Рекомбинантный аналог человеческого лептина для замещения дефицита лептина у пациентов с липодистрофией, в качестве дополнения к диете.

Двухцепочечная малая интерферирующая рибонуклеиновая кислота (миРНК). Снижает уровень оксалата в моче и плазме у пациентов с первичной гипероксалурией типа 1.

Аминоитиол, который снижает накопление цистина у пациентов с нефропатическим цистинозом.

Рекомбинантная аденозиндезаминаза для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН), у детей и взрослых пациентов.

Препарат с антитромботическим, фибринолитическим, антиадгезивным и противовоспалительным действием для лечения вено-окклюзионной болезни печени.

Препарат для лечения кистозного фиброза (муковисцидоза). Разжижает слизь в дыхательных путях, облегчая ее выведение и улучшает дыхательную функцию.

Препарат для лечения нарушений цикла мочевины. Активный метаболит глицерола фенилбутирата связывает молекулы азота и выводит их из организма.

Моноклональное антитело к ИЛ-1β для лечения аутовоспалительных синдромов с лихорадкой и подагрического артита. Блокирует взаимодействие ИЛ-1β со своим рецептором ИЛ-1 и предотвращает развитие воспалительного ответа.

Селективный иммунодепрессант, ингибитор кальциневрина: блокирует активацию Т-лимфоцитов. Показан для профилактики и лечения отторжения трансплантатов и для лечения некоторых аутоиммунных заболеваний тяжелой степени. Вне зарегистрированных показаний препарат рекомендован для лечения апластической анемии.

Рекомбинантное человеческое моноклональное антитело к фактору роста фибробластов 23, FGF23. Нейтрализует избыток FGF23 у пациентов с FGF23-ассоциированным гипофосфатемическим рахитом/остеомаляцией.

Рекомбинантная форма неспецифический тканевой щелочной фосфатазы для лечения десткой формы гипофосфатази с костными проявлениями.

Комбинированный препарат для лечения кистозного фиброза. Действует на мутантный белок муковисцидозного трансмембранного регулятора. Увеличивает количество белка на клеточной поверхности, повышает его функциональную активность и таким образом усиливает транспорт ионов хлорида.

Комбинированный препарат для лечения кистозного фиброза. Действует на белок муковисцидозного трансмембранного регулятора, дефект в котором обусловлен патогенным вариантом F508del. Увеличивает количество белка на клеточной поверхности, повышает его функциональную активность и таким образом усиливает транспорт ионов хлорида.

Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С, положительный регулятор эндохондрального роста кости.

Активатор предшественников эритроцитов. Ввосстанавливает эффективный эритропоэз при анемиях, ассоциированных с бета-талассемией и миелодиспластическими синдромами.