Дата обновления
Найдено 37 записей
Дата обновления
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Генный препарат для лечения миодистрофии Дюшена у пациентов с нонсенс-мутацией в гене DMD.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медикамент, используемый в лечении генетического нарушения метаболизма, называемого тирозинемией типа 1. Он помогает снизить уровень токсичного тирозина в крови, предотвращая серьезные осложнения и улучшая здоровье пациентов.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Это лекарство, используемое для лечения сосудистых осложнений после трансплантации костного мозга. Оно помогает уменьшить риск образования сгустков крови в сосудах и сохранить здоровье после пересадки костного мозга.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Противоопухолевое средство. Блокирует ферменты MEK1/2, которые участвуют в стимулировании роста клеток.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Это лекарство, применяемое для лечения гипераммонемии и других нарушений метаболизма аммиака. Оно помогает снизить уровень аммиака в организме и улучшить функцию печени, предотвращая острой гепатической энцефалопатии.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Лекарство, применяемое в эндокринологии для лечения липодистрофии, редкого генетического нарушения метаболизма жиров. Он заменяет недостающий гормон лептин, помогая нормализовать обмен жиров в организме и улучшить состояние пациентов.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медикамент, применяемый для лечения гипофосфатемической рахитической болезни (XLH) у детей и взрослых. Он работает как антитело, уменьшая потерю фосфата в почках и повышая его уровень в организме, улучшая здоровье костей и зубов у пациентов с XLH.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Лекарство, применяемое в онкологии для лечения солидных опухолей, таких как нейробластома и ретротонзиллярный карцинома. Оно блокирует определенные сигнальные пути, снижая рост раковых клеток и помогая пациентам бороться с раком.
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
препарат для замещения дефицита альфа-маннозидазы.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Химическое соединение, используемое в медицине и биохимии. Он обычно применяется как кофактор для ряда ферментов и участвует в метаболических процессах, таких как метилирование и обмен аминокислот. Бетаин ангидрид также имеет значение в обмене метионина и гомоцистеина в организме.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Это лекарство, применяемое в медицине для лечения кистозного фиброза, генетического нарушения, влияющего на дыхательную и пищеварительную системы. Это средство направлено на коррекцию мутации в CFTR-гене, улучшая функцию каналов хлорида и снижая симптомы болезни.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Препарат для лечения иммунодефицитных состояний, аутоиммунных и инфекционных заболеваний, а также для профилактики инфекций.
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медикамент, используемый в педиатрии для лечения муковисцидоза. Он направлен на улучшение функции CFTR-каналов в организме, что может снизить симптомы болезни и увеличить качество жизни детей с муковисцидозом.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Антивирусное лекарство, применяемое в медицине для лечения герпесвирусных инфекций, таких как опоясывающий лишай и варицелла-зостер. Оно снижает размножение вирусов и уменьшает симптомы инфекции, помогая пациентам восстановить здоровье.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медицинские устройства, используемые для коррекции деформаций костей и растяжения суставов. Они применяются в ортопедии и травматологии для лечения переломов, деформаций и устранения неправильных положений костей, обеспечивая их правильное выравнивание и рост.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олипудаза альфа фермент, который замещает дефицит кислой сфиномиелиназы и расщепляет сфингомиелин.
Заболевания:
Препарат для лечения некоторых видов моногенного ожирения. Препарат активирует меланокортиновый рецептор 4 типа, MC4R.
Заболевания: