Дата обновления
Найдено 78 записей
Дата обновления
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Антагонист рецепторов к эндотелину ЕТ-1.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментный препарат для лечения болезни Помпе, рекомбинантная форма кислой альфа-глюкозидазы человека с дополнительными маннозо-6-фосфатными группами.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ингибитор менина. Блокирует взаимодействие гистоновой метилтрансферазы, KMT2A, с менином для лечения острого лейкоза с транслокацией гена лизин-метилтрансферазы 2A, KMT2A.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментный препарат для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2 типа. Рекомбинантная форма лизосомального фермента трипептидил-пептидазы 1, TPP1.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Селективный ингибитор переносчика желчных кислот подвздошной кишки? IBAT.
Заболевания:
Ферментный препарат для лечения болезни Помпе, рекомбинантная форма кислой альфа-глюкозидазы человека с дополнительными маннозо-6-фосфатными группами. Используется только в комбинации с миглустатом и только у взрослых пациентов с поздней формой болезни Помпе. Не зарегистрирован в РФ, не входит в российские клинические рекомендации по болезни Помпе.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментный препарат для лечения болезни Помпе, рекомбинантная форма кислой альфа-глюкозидазы человека.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Ферментный препарат для лечения мукополисахаридоза I типа. Рекомбинантная форма человеческой альфа-L-идуронидазы
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментная заместительная терапия мукополисахаридоза IV A типа. Рекомбинантная форма человеческой N-ацетилглюкозамин-6-сульфат-сульфатазы.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Моноклональное антитело для лечения заболеваний спектра оптиконевромиелита, ЗСОНМ с антителами (IgG) к аквапорину-4. Ингибирует рецептор ИЛ-6 и блокирует опосредованный ИЛ-6 провоспалительный сигналинг.
Заболевания:
Генный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Представляет собой трансген, который кодирует искуственный микродистрофин.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 51 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Генный препарат для лечения миодистрофии Дюшена у пациентов с нонсенс-мутацией в гене DMD.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Плазматический фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза. Иммуномодулирующее средство. Ингибирует митохондриальный фермент дигидрооротатдигидрогеназу, который необходим для синтеза пиримидина и блокирует пролиферацию стимулированных лимфоцитов.
Заболевания: