Дата обновления
Найдено 87 записей
Дата обновления
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Рекомбинантное человеческое моноклональное антитело к фактору роста фибробластов 23, FGF23. Нейтрализует избыток FGF23 у пациентов с FGF23-ассоциированным гипофосфатемическим рахитом/остеомаляцией.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Рекомбинантная форма неспецифический тканевой щелочной фосфатазы для лечения десткой формы гипофосфатази с костными проявлениями.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Комбинированный препарат для лечения кистозного фиброза. Действует на мутантный белок муковисцидозного трансмембранного регулятора. Увеличивает количество белка на клеточной поверхности, повышает его функциональную активность и таким образом усиливает транспорт ионов хлорида.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Комбинированный препарат для лечения кистозного фиброза. Действует на белок муковисцидозного трансмембранного регулятора, дефект в котором обусловлен патогенным вариантом F508del. Увеличивает количество белка на клеточной поверхности, повышает его функциональную активность и таким образом усиливает транспорт ионов хлорида.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С, положительный регулятор эндохондрального роста кости.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Активатор предшественников эритроцитов. Ввосстанавливает эффективный эритропоэз при анемиях, ассоциированных с бета-талассемией и миелодиспластическими синдромами.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Селективный ингибитор переносчика желчных кислот подвздошной кишки IBAT.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Ферментный препарат для лечения болезни Гоше. Восполняет дефицит глюкоцереброзидазы и гидролизует глюкозилцерамид.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Моноклональное антитело к С5 компоненту комплемента. Предотвращает образование провоспалительного медиатора анафилатоксина C5a и мембраноатакующего комплекса.
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Моноклональное антитело к С5 компоненту комплемента. Предотвращает образование провоспалительного медиатора анафилатоксина C5a и мембраноатакующего комплекса.
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Рекомбинантная форма человеческой идуронат-2-сульфатазы. Препарат ферментозаместительной терапии мукополисахаридоза 2 типа.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантная форма человеческой идуронат-2-сульфатазы. Препарат ферментозаместительной терапии для лечения мукополисахаридоза 2 типа.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
Антагонист рецептора к интерлейкину-1, ключевому провоспалительному цитокину. Ингибирует связывание интерлейкина-1α и интерлейкина-1β с рецептором и таким образом нейтрализует их биологическую активность. Используется для лечения аутовоспалительных синдромов периодической лихорадки, COVID-19 с тяжелой дыхательной недостаточностью и ревматоидного артрита.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Моноклональное антитело к ИЛ-1β для лечения аутовоспалительных синдромов с лихорадкой и подагрического артита. Блокирует взаимодействие ИЛ-1β со своим рецептором ИЛ-1 и предотвращает развитие воспалительного ответа.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Селективный агонист рецептора к простациклину для лечения легочной артериальной гипертензии у взрослых. Оказывает три эффекта: вазодилатационный, антипролиферативный, антифибротический.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментный препарат для лечения дефицита лизосомной кислой липазы. Рекомбинантная форма человеческой лизосомной кислой липазы. Гидролизует уже накопленные эфиры холестерина и предотвращает их дальнейшее накопление.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Антагонист рецепторов к эндотелину ЕТ-1.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментный препарат для лечения болезни Помпе, рекомбинантная форма кислой альфа-глюкозидазы человека с дополнительными маннозо-6-фосфатными группами.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ингибитор менина. Блокирует взаимодействие гистоновой метилтрансферазы, KMT2A, с менином для лечения острого лейкоза с транслокацией гена лизин-метилтрансферазы 2A, KMT2A.
Заболевания:
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментный препарат для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2 типа. Рекомбинантная форма лизосомального фермента трипептидил-пептидазы 1, TPP1.
Заболевания: