Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03905694

Исследование Лумасирана у детей грудного и раннего возраста с первичной гипероксалурией 1 типа

Протокол NCT03905694
Описание
Ход выполнения
100%
22.04.2019
19.08.2024
Заболевания
Первичная гипероксалурия 1 типа
Дата начала КИ
22.04.2019
Дата окончания КИ
19.08.2024
Организация, проводящая КИ
Alnylam Pharmaceuticals
Фаза КИ
III
Цель КИ
Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) лумасирана у младенцев и детей раннего возраста с подтвержденной первичной гипероксалурией 1 типа (ПГ1).
Количество пациентов
18
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.