Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Исследование фазы 3b для оценки действия нусинерсена (BIIB058) в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам.

Протокол 232SМ303

Описание

Статус выполнения

Проводится

Ход выполнения

51%

01.04.2022

20.07.2028

Заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

Область применения

Педиатрия

Дата начала КИ

01.04.2022

Дата окончания КИ

20.07.2028

Организация, проводящая КИ

Биоген Айдек Ресерч Лимитед

Лекарственная форма и дозировка

раствор для интратекального введения, 5,6 мг/мл, 10 мг/мл

Страна разработчика

Великобритания

Организация, привлеченная разработчиком ЛП

АЙКЬЮВИА РДС ГезмбХ, 127018, г Москва, г Москва, ул Двинцев, дом 12, корпус 1, этаж 4, пом. I, часть комн.8, комн. 53, 62, Россия

Фаза КИ

IIIb

Вид КИ

ММКИ

Цель КИ

Оценить двигательную функцию после лечения нусинерсеном ВД у участников со СМА, ранее получавших рисдиплам. Оценить безопасность и переносимость нусинерсена ВД у участников со СМА, ранее получавших рисдиплам

Количество Мед.учреждений

Количество пациентов

Исследование проводится в учреждениях

ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России

117997, г. Москва, ул. Островитянова, д. 1

Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова" Министерства здравоохранения Российской Федерации

Узнать подробнее

ГАУЗ СО "ОДКБ"

620149, г. Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, д. 32

Государственное автономное учреждение здравоохранения Свердловской области "Областная детская клиническая больница"

Узнать подробнее

Дата публикации 13 октября 2023 г.

Обновлено 22 ноября 2023 г.