Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Дизайн
24-месячное обсервационное исследование.
Материалы и методы
Участвуют до 1000 пациентов от 6 до 50 лет с поясно-конечностной мышечной дистрофией, миотонической дистрофией 2-го типа и болезнью Помпе с поздним началом.
Организация, проводящая КИ
Университет Содружества Вирджинии
Страна разработчика
США
Основная цель
Определить ключевые фенотипы множественных редких типов мышечной дистрофии.
Источник