Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Препараты
Дизайн
Открытое многоцентровое исследование III фазы.
Материалы и методы
Участники: дети с инфантильной формой болезни Помпе от 6 месяцев до 17 лет, получавшие ферментозаместительную терапию в течение минимум 6 месяцев до включения или не получавшие ее вовсе.
Вмешательство: ципаглюкозидаза альфа и миглустат.
Вмешательство: ципаглюкозидаза альфа и миглустат.
Организация, проводящая КИ
Amicus Therapeutics
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
США, Великобритания, Германия, Италия, Франция, др.
Основная цель
Оценить безопасность, эффективность, фармакокинетику, фармакодинамику и иммуногенности терапии ципаглюкозидазой альфа с миглустатом у детей с инфантильной формой болезни Помпе.
Источник