Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Препараты
Организация, проводящая КИ
Медицинский центр Университета Эразма
Дизайн
Открытое одноцентровое пилотное исследование.
Материалы и методы
Участники: пациенты с поздним началом болезни Помпе старше 50 лет.
Вмешательство: алглюкозидаза альфа 20 мг/кг один раз в 4 недели вместо одного раза в 2 недели.
Вмешательство: алглюкозидаза альфа 20 мг/кг один раз в 4 недели вместо одного раза в 2 недели.
Основная цель
Оценить, является ли снижение частоты введения алглюкозидазы альфа 20 мг/кг с одного раза в 2 недели до одного раза в 4 недели безопасным и не приводит ли к ускорению прогрессирования заболевания у пациентов с поздним началом болезни Помпе.
Источник