Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Препараты
Организация, проводящая КИ
Sanofi
Страны, проводящие КИ
США, Бельгия, Великобритания, Германия, Испания, Италия, Нидерланды, Франция, др.
Дизайн
Проспективное обсервационное исследование.
Материалы и методы
Участники: дети с младенческой формой болезни Помпе, в возрасте до 6 месяцев.
Вмешательство: алглюкозидаза альфа.
Вмешательство: алглюкозидаза альфа.
Основная цель
Охарактеризовать влияние стандартной клинической практики применения алглюкозидазы альфа у пациентов с инфантильной формой болезни Помпе (ИФБП) в возрасте ≤6 месяцев на выживаемость без инвазивной вентиляции легких после 52 недель терапии.
Вторичная цель
Охарактеризовать влияние стандартной клинической практики применения алглюкозидазы альфа:
Охарактеризовать профиль безопасности, переносимости и иммуногенности алглюкозидазы альфа при стандартном клиническом применении у детей с младенческой формой болезни Помпе.
- на выживаемость без инвазивной вентиляции легких и общую выживаемость в возрасте 12 и 18 месяцев;
- динамику Z-показателя массы миокарда левого желудочка (ЛЖ);
- показатели шкалы моторного развития AIMS;
- антропометрические параметры в Z-критериях;
- уровень тетрасахарида глюкозы Hex4 в моче на 52 неделе терапии.
Охарактеризовать профиль безопасности, переносимости и иммуногенности алглюкозидазы альфа при стандартном клиническом применении у детей с младенческой формой болезни Помпе.
Источник