Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Sanofi (Genzyme)
Страны, проводящие КИ
США, Бельгия, Италия, Хорватия, Чехия.
Дизайн
Многоцентровая, международная, пролонгированная, обсервационная программа отслеживания исходов беременности
Материалы и методы
Участницы: пациентки с болезнью Помпе, включенные в Регистр болезни Помпе. Вне зависимости от получаемой терапии и от используемого коммерческого препарата. Экспериментальные вмешательства не предусмотрены: пациентки проходят клинические обследования и получают стандартную терапию, определяемую лечащим врачом.
Основная цель
Основная цель субрегистра: мониторинг исходов беременности, включая осложнения и развитие ребёнка, у всех женщин с болезнью Помпе во время беременности, независимо от получения ими специфической терапии заболевания, такой как ФЗТ алглюкозидазой альфа или авалглюкозидазой альфа.
Источник