Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Препараты
Дизайн
Открытое многоцентровое исследование фазы 3
Материалы и методы
Участники: дети с болезнью Помпе с поздним началом, возрасте от 0 до 18 лет.
Вмешательство: ципаглюкозидаза альфа с миглустатом.
Вмешательство: ципаглюкозидаза альфа с миглустатом.
Организация, проводящая КИ
Amicus Therapeutics
Страна разработчика
США, Австралия, Германия, Италия, Канада, Япония, др.
Основная цель
Оценить безопасность, фармакокинетику, эффективность, фармакодинамику и иммуногенность терапии ципаглюкозидазой альфа с миглустатом у детей с болезнью Помпе с поздним началом.
Источник