Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Дизайн
Многоэтапное, открытое, многоцентровое, международное исследование II фазы
Материалы и методы
Пациенты с инфантильной формой болезни Помпе от 6 месяцев до 17 лет, ранее получавшие алглюкозидазу альфа.
Организация, проводящая КИ
Sanofi (Genzyme)
Страна разработчика
США, Великобритания, Франция, Япония, др.
Основная цель
безопасности, фармакокинетики и предварительной эффективности авалглюкозидазы альфа у детей с инфантильной формой болезни Помпе, с клиническим ухудшением или неоптимальным клиническим ответом на алглюкозидазу альфа.
Источник