Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Amicus Therapeutics
Страны, проводящие КИ
США, Австрия, Бельгия, Дания, Германия, Греция, Венгрия, Италия, Нидерланды, Польша, Словения, Великобритания,
Дизайн
Глобальный, многоцентровой, проспективный, наблюдательный регистр пациентов с болезнью Помпе.
Материалы и методы
Участники: пациенты с любой формой болезни Помпе, как не получающие лечения, так и те, кто проходит терапию одобренными препаратами для болезни Помпе
Основная цель
У исследования несколько целей:
- Оценить долгосрочную безопасность методов лечения болезни Помпе путем сбора данных о частоте нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений у пациентов.
- Оценить долгосрочную эффективность терапии в реальной клинической практике путем анализа влияния лечения на течение болезни.
- Изучить долгосрочное воздействие терапии на качество жизни и пациент-ориентированные исходы путем оценки субъективных показателей, о которых сообщают сами пациенты.
- Описать естественное течение болезни Помпе без лечения путем анализа прогрессирования заболевания у нелеченных пациентов.
Источник