Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Дизайн
Глобальный, многоцентровой, проспективный, наблюдательный регистр пациентов с болезнью Помпе.
Материалы и методы
Участники: пациенты с любой формой болезни Помпе, как не получающие лечения, так и те, кто проходит терапию одобренными препаратами для болезни Помпе
Организация, проводящая КИ
Amicus Therapeutics
Страна разработчика
США, Австрия, Бельгия, Дания, Германия, Греция, Венгрия, Италия, Нидерланды, Польша, Словения, Великобритания,
Основная цель
У исследования несколько целей:
- Оценить долгосрочную безопасность методов лечения болезни Помпе путем сбора данных о частоте нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений у пациентов.
- Оценить долгосрочную эффективность терапии в реальной клинической практике путем анализа влияния лечения на течение болезни.
- Изучить долгосрочное воздействие терапии на качество жизни и пациент-ориентированные исходы путем оценки субъективных показателей, о которых сообщают сами пациенты.
- Описать естественное течение болезни Помпе без лечения путем анализа прогрессирования заболевания у нелеченных пациентов.
Источник