Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Детская клиника Nemours
Страны, проводящие КИ
США
Актуальность
Болезнь Моркио А, мукополисахаридоз IV A — тяжелое системное поражение скелета, детальные механизмы прогрессирования и патогенез которого до сих пор остаются невыясненными.
NIFAMA ставит своей целью разработку неинвазивного объективного метода оценки, который можно будет использовать у пациентов любого возраста и который позволит лучше понять динамику заболевания и наиболее серьезные клинические проявления, включая нестабильность шейного отдела позвоночника и стеноз, обструкцию трахеи, гипермобильность суставов, дисплазию тазобедренных суставов и уменьшенный объем легких.
Результаты данной работы позволят получить более точное представление о характере поражения костной системы и легких, а также определить клинические конечные точки для будущих испытаний существующих и разрабатываемых методов терапии.
NIFAMA ставит своей целью разработку неинвазивного объективного метода оценки, который можно будет использовать у пациентов любого возраста и который позволит лучше понять динамику заболевания и наиболее серьезные клинические проявления, включая нестабильность шейного отдела позвоночника и стеноз, обструкцию трахеи, гипермобильность суставов, дисплазию тазобедренных суставов и уменьшенный объем легких.
Результаты данной работы позволят получить более точное представление о характере поражения костной системы и легких, а также определить клинические конечные точки для будущих испытаний существующих и разрабатываемых методов терапии.
Источник