Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT05723835

Исследование безопасности и эффективности сомапацитана у детей с нарушениями роста (REAL 9)

Протокол NCT05723835
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
50%
01.02.2023
29.10.2027
Заболевания
Синдром Шерешевского-Тернера
Дата начала КИ
01.02.2023
Дата окончания КИ
29.10.2027
Организация, проводящая КИ
НовоНордиск: США, Малайзия, Республика Корея, Нидерланды, Польша, Испания
Материалы и методы

Участники – дети от 11 до 18 лет с одним из четырех состояний: ЗВУР, синдром Шерешевского-Тернера, синдром Нунана, идиопатическая низкорослость.

Вмешательство: терапия сомапацитаном – гормоном роста, вводимым раз в неделю. Участники будут получать подкожные инъекции сомапакитана 1 раз в неделю. Исследование продлится около 3 лет.

Цель КИ
Цель исследования — оценить безопасность и эффективность сомапацитана у детей, родившихся с задержкой внутриутробного развития, или с синдромом Шерешевского-Тернера, или синдромом Нунана, или с идиопатической низкорослостью.
Количество пациентов
48
Источник
Источник на английском
Дата публикации 26 мая 2025 г.
Обновлено 26 мая 2025 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.