Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT06668805

Корзинное исследование восиротида у детей с синдромом Шерешевского-Тернера, дефицитом SHOX и синдромом Нунан

Протокол NCT06668805
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
3%
22.11.2024
30.09.2041
Заболевания
Синдром Шерешевского-Тернера
Дата начала КИ
22.11.2024
Дата окончания КИ
30.09.2041
Организация, проводящая КИ
BioMarin Pharmaceutical (БиоМарин). Международное исследование с участием 10 стран
Дизайн
Рандомизированное многоцентровое корзинное исследование II фазы с активным контролем.
Материалы и методы
Участники – дети с синдромом Шерешевского-Тернера, дефицитом SHOX и синдромом Нунан. Вмешательство: три инъекции восоритида или ежедневные инъекции соматропина в течение 6 месяцев
Цель КИ
Оценить влияние восоритида на показатели роста у детей с синдромом Шерешевского-Тернера, дефицитом SHOX и синдромом Нунан
Количество пациентов
72
Источник
Источник на английском
Препараты
Восоритид
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Дата публикации 26 мая 2025 г.
Обновлено 26 мая 2025 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.