Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Восоритид для коррекции низкорослости при синдроме Шерешевского-Тернера

Протокол NCT05849389
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
49%
12.04.2024
30.09.2026
Дата начала КИ
12.04.2024
Дата окончания КИ
30.09.2026
Организация, проводящая КИ
Рупа Канакатти Шанкар, Национальный исследовательский институт детского здоровья, США
Дизайн
Поперечное, обсервационное, многоцентровое исследование.
Материалы и методы

Участники: девочки с синдромом Шерешевского-Тернера в препубертатном возрасте, которые либо не получали терапию гормоном роста, либо имели недостаточный ответ на лечение

Вмешательство: терапия восоритидом, аналогом натрийуретического пептида типа С. Он воздействует на хондроциты в зоне роста, стимулируя пролиферацию и гипертрофию клеток. 

Ход исследования: все участницы будут получать восоритид в течение 12 месяцев с оценкой безопасности терапии и динамики показателей роста. Годовая скорость роста, ГСР, на фоне приема восоритида будет сравниваться с ГСР за период 6-18 месяцев до начала исследования. Участницам с положительным ответом на терапию будет предложено продолжить участие в расширенной фазе исследования, в ходе которой они будут получать восоритид до прекращения роста.

Цель КИ
Цель исследования — изучить эффективность и безопасность терапии восоритидом у девочек с с синдромом Шерешевского-Тернера.
Количество пациентов
20
Препараты
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у

Новости и обновления