Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT06455956

Применение микроРНК при дефиците гормона роста (ГР-мкРНК2)

Протокол NCT06455956
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
76%
13.04.2023
01.03.2026
Заболевания
Синдром Шерешевского-Тернера
Дата начала КИ
13.04.2023
Дата окончания КИ
01.03.2026
Организация, проводящая КИ
Пармский универститет, Италия
Материалы и методы
Реестр INSIGHTS включает пациенток с синдромом Шерешевского-Тернера всех возрастов. Вот данные, которые собирает INSIGHTS: результаты генетических тестов и визуализирующих исследований, данные лекарственной терапии и другие сведения о пациентках, наблюдаемых в различных клиниках США.
Основная цель

  1. Идентификацию новых биомаркеров (включая микроРНК) для диагностики и контроля лечения

  2. Разработку персонализированных схем терапии гормоном роста.

  3. Оптимизацию ресурсов и снижение затрат при сохранении эффективности лечения

Количество пациентов
400
Источник
Источник на английском
Препараты
Соматропин
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Дата публикации 26 мая 2025 г.
Обновлено 26 мая 2025 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.