Исследование долгосрочной безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа в реальной клинической практике у педиатрических пациентов младше 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы

Многоцентровое когортное открытое наблюдательное исследование с первичным сбором данных.  Период наблюдения будет составлять минимум 1 год и максимум 3 года. Период набора участников продлится до 4 лет, чтобы обеспечить минимум 1 год наблюдения для последнего включенного участника.

Среди оцениваемых параметров — уровень антител к препарату.

Оценить долгосрочную безопасность и иммуногенность терапии олипудазой альфа у детей младше с дефицитом кислой сфингомиелиназы