Программа расширенного доступа к терапии олипудазой альфа для заместительной ферментной терапии у пациентов с хроническим дефицитом кислой сфингомиелиназы

Цель этой программы — обеспечить доступ к заместительной ферментной терапии олипудазой альфа для определенных пациентов с ASMD, тяжелым, угрожающим жизни заболеванием, которые не могли участвовать в клинических испытаниях олипудазы. Программа предоставит доступ к олипудазе альфа до регистрации препарата и появления коммерческого продукта на рынке (включая возмещение затрат, где это применимо) в стране проживания пациента.