Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT05359276

Анализ данных взрослых и детей с дефицитом кислой сфингомиелиназы с ранним доступом к олипудазе альфа

Протокол NCT05359276
Описание
Статус выполнения
Исследование завершено
Ход выполнения
100%
10.06.2022
31.12.2024
Заболевания
Болезнь Ниманна-Пика: дефицит кислой сфингомиелиназы
Препараты
Дата начала КИ
10.06.2022
Дата окончания КИ
31.12.2024
Организация, проводящая КИ
OPERA, Санофи
Страна разработчика
Франция
Основная цель

охарактеризовать влияние олипудазы альфа на состояние лёгких, селезенки и печени.

Вторичная цель

описать характеристики пациентов,условия применения олипудазы альфа, получить данные о безопасности, связанные с использованием олипудазы альфа, описать дополнительные параметры оценки эффективности.

Количество пациентов
40
Источник
Источник на английском
Дата публикации 17 марта 2025 г.
Обновлено 28 апреля 2025 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.
День осведомленности о семейной средиземноморской лихорадке
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Легочная гипертензия у детей: новые клинические рекомендации
Приводим краткий обзор новых клинических рекомендаций по редкому заболеванию.