Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT04687137

Программа расширенного доступа к ланаделумабу для японцев с наследственным ангионевротическим отеком
Описание
Ход выполнения
100%
10.02.2021
18.06.2022
Дата начала КИ
10.02.2021
Дата окончания КИ
18.06.2022
Организация, проводящая КИ
Takeda
Фаза КИ
III
Цель КИ
Программа расширенного доступа позволяет людям получить доступ к нелицензированному лечению из сострадательных соображений. Ланаделумаб, также известный как ТАК-743, представляет собой лекарство, помогающее предотвратить наследственные приступы ангионевротического отека. Ланаделумаб еще не лицензирован для применения в Японии. Основная цель этого исследования — позволить японским подросткам и взрослым с наследственным ангионевротическим отеком I или II типа лечиться ланаделумабом в рамках программы расширенного доступа в Японии. Участники могут либо принимать участие в предыдущем исследовании SHP643-302, либо быть новыми участниками. Участники, только что завершившие исследование SHP643-302 и соответствующие критериям, могут автоматически принять участие в этом исследовании. Однако для новых участников врач-исследователь проверит, кто может принять участие во время первого учебного визита. Тем, кто сможет принять участие, новым участникам будут сделаны инъекции ланаделумаба прямо под кожу. Со временем, после обучения, некоторые из них смогут таким же образом вводить себе инъекции ланаделумаба. Участники, которые вводили себе инъекции ланаделумаба в исследовании SHP643-302, могут продолжать делать это во время этого исследования. Врачи-исследователи решат, будет ли каждый участник получать ланаделумаб каждые 2 недели или каждые 4 недели. Лечение ланаделумабом будет продолжаться до тех пор, пока ланаделумаб не станет коммерчески доступным в Японии или пока спонсор (Такеда) не прекратит исследование. При необходимости участники могут посещать клинику во время лечения. Если лечение продолжится через 6 месяцев, участники будут посещать клинику каждые 12 недель для осмотра. Это будет включать в себя учет любых наследственных приступов ангионевротического отека и побочных эффектов лечения. После 7 месяцев лечения сотрудники исследования будут проверять каждого участника каждые 2 недели по телефону. После завершения лечения участники посетят клинику для заключительного осмотра через 4 недели.
Количество пациентов
12

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.