Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT04654351

Исследование икатибанта (TAK-667) у японских детей и подростков с острыми приступами наследственного ангионевротического отека
Описание
Ход выполнения
100%
15.01.2021
27.07.2021
Дата начала КИ
15.01.2021
Дата окончания КИ
27.07.2021
Организация, проводящая КИ
Takeda
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основная цель исследования — проверить наличие побочных эффектов икатибанта у детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Другая цель — проверить, насколько хорошо икатибант контролирует симптомы НАО у этих детей и подростков и сколько икатибанта остается в их крови. При первом посещении врач-исследователь проверит, может ли принять участие каждый ребенок или подросток. Для тех, кто может принять участие, участники и их родители или лица, осуществляющие уход, посетят клинику или больницу, когда у них произойдет следующий приступ НАО. Участники получат 1 инъекцию (укол) икатибанта в вену и останутся в клинике или больнице до тех пор, пока их симптомы НАО не будут взяты под контроль. Участники могут получить еще до 2 инъекций икатибанта с течением времени, если их симптомы НАО не улучшатся или не ухудшятся. После того, как участники вернутся домой, сотрудники исследования свяжутся с ними по телефону через 1–2 дня. Затем участники посетят клинику или больницу через 1 неделю после инъекции икатабанта. Участник может посетить клинику или больницу и получить лечение икатибантом таким же образом в общей сложности до 3 приступов НАО.
Количество пациентов
2

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.