Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT04396639

Мороктоког Альфа (AF-CC) для профилактики и лечения эпизодов кровотечений у ранее леченных пациентов с гемофилией А
Описание
Ход выполнения
100%
25.01.2020
24.09.2020
Заболевания
Дата начала КИ
25.01.2020
Дата окончания КИ
24.09.2020
Организация, проводящая КИ
Pfizer
Фаза КИ
IV
Цель КИ
Мороктоког-альфа (AF-CC) показан для контроля и профилактики геморрагических эпизодов, а также для плановой и хирургической профилактики у пациентов с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII или классическая гемофилия). Текущее многоцентровое открытое нерандомизированное прагматическое клиническое исследование в одной стране представляет собой исследование после его утверждения, призванное удовлетворить запрос Центральной организации по контролю за стандартами лекарственных средств (CDSCO) о предоставлении дополнительной информации, касающейся использования мороктоког-альфа (AF- CC) у индийских пациентов с гемофилией А. Основной целью исследования является изучение безопасности мороктокога альфа (AF-CC) при его применении для профилактики развития ингибитора FVIII. Вторичные цели заключаются в том, чтобы оценить частоту нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) у субъектов, получающих профилактику мороктокогом альфа (AF-CC), оценить эффективность мороктоког альфа (AF-CC) во время режима профилактики, оценить общее годовое потребление мороктоког альфа (AF-CC) субъектами, соблюдающими режим профилактики, оценить эффективность мороктоког альфа (AF-CC) для лечения эпизодов прорывных кровотечений (лечение по требованию) во время профилактики режим. В исследование будут включены пятьдесят субъектов мужского пола в возрасте от \>/= от 12 до 65 лет с умеренной или тяжелой гемофилией А. Субъекты будут выбраны на основе критериев отбора, указанных в протоколе. Общая продолжительность лечения для каждого субъекта составит до 8 недель, с периодом скрининга до 4 недель и последующим 28-дневным периодом наблюдения за безопасностью после лечения. Субъектам предлагается продолжать участие в исследовании до тех пор, пока не наступит 24 дня воздействия (ED) или период до 8 недель лечения мороктокогом альфа (AF-CC) (в зависимости от того, что наступит раньше). Оценка эффективности и безопасности будет проводиться, как указано в протоколе.
Количество пациентов
50

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.