Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04285346

Дополнительная терапия ганаксолоном (Часть А) при ТСХ с последующим долгосрочным лечением (Часть Б)

Протокол NCT04285346
Описание
Ход выполнения
100%
08.04.2020
30.08.2022
Заболевания
Рассеянный склерозТуберозный склероз
Дата начала КИ
08.04.2020
Дата окончания КИ
30.08.2022
Организация, проводящая КИ
Marinus Pharmaceuticals
Фаза КИ
II
Цель КИ
Оценить предварительную безопасность и эффективность ганаксолона в качестве дополнительной терапии для лечения первичных типов приступов у пациентов с генетически или клинически подтвержденной эпилепсией, связанной с КТС, до конца 12-недельного периода лечения.
Количество пациентов
23
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.