Описание
Ход выполнения
Заболевания
Дата начала КИ
01.12.2020
Дата окончания КИ
30.06.2027
Организация, проводящая КИ
National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Фаза КИ
II
Цель КИ
Фон: Анемия Даймонда-Блэкфана (АДА) лечится стероидами. Но некоторые люди не могут принимать стероиды, или стероиды не действуют. Другим пациентам приходится регулярно делать переливание крови, что отнимает много времени и может иметь серьезные побочные эффекты. Препарат элтромбопаг может увеличивать количество эритроцитов. Исследователи хотят посмотреть, может ли это помочь людям с администратором баз данных, и если да, то как долго. Цель: Изучить безопасность и эффективность элтромбопага у людей с ДБА, которые не ответили на стероиды или не могли их принимать. Право на участие: Люди в возрасте 2 лет и старше с DBA, которые не реагировали на стероиды или не могли их принимать, или их болезнь вернулась, несмотря на их прием. Дизайн: Участников проверят: История медицины и медицины Физический осмотр МРТ: Участники будут лежать в аппарате, который делает снимки печени. Анализы крови и мочи Биопсия костного мозга: тонкая игла возьмет образец костного мозга из бедренной кости участника. ЭКГ Участники будут принимать таблетки элтромбопага один раз в день в течение 24 недель. Каждые 2 недели у них будут сдавать кровь. Участники будут посещать 6 месяцев. В 6 месяцев им повторят все скрининговые анализы, а также пройдут: Анкета качества жизни Тест на развитие нервной системы (для участников младше 18 лет) Если количество клеток крови участников улучшится, они могут продолжать принимать элтромбопаг еще до 3 лет. В этом случае им будут сдавать кровь каждые 4 недели. Они будут посещать НИЗ каждые 6 месяцев и повторять вышеуказанные тесты. За участниками будут наблюдать в течение 3 лет после прекращения приема элтромбопага. Они посетят НИЗ через 6 месяцев после окончания лечения. Если показатели крови участников снизятся после окончания лечения, они могут возобновить прием препарата....
Количество пациентов
15
Источник