Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT04233918

Оценка эффективности и безопасности эвинакумаба у педиатрических пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией
Описание
Ход выполнения
100%
29.06.2020
30.05.2023
Дата начала КИ
29.06.2020
Дата окончания КИ
30.05.2023
Организация, проводящая КИ
Regeneron Pharmaceuticals
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основной целью Части А исследования является оценка фармакокинетики (ФК) эвинакумаба у педиатрических пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH). Основная цель Части B исследования — продемонстрировать снижение уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) при приеме эвинакумаба у педиатрических пациентов (в возрасте от 5 до 11 лет) с ГоСГ. Вторичной целью Части А исследования является оценка безопасности и переносимости эвинакумаба, вводимого внутривенно (в/в) у педиатрических пациентов с ГоСГГ. Вторичными целями Части B исследования являются: * Чтобы оценить влияние эвинакумаба на другие параметры липидов (т. е. аполипопротеин B (Apo B), холестерин нелипопротеинов высокой плотности (не-HDL-C), общий холестерин (ОХ), липопротеин a\[Lp(a)). \]) у педиатрических больных с ГоСГГ * Для оценки безопасности и переносимости эвинакумаба, вводимого внутривенно у педиатрических пациентов с ГоСГГ. * Для оценки ФК эвинакумаба у педиатрических пациентов с ГоСГГ. * Оценить иммуногенность эвинакумаба у педиатрических пациентов с ГоСГГ в динамике. * Для оценки эффективности пациента по статусу мутации.
Количество пациентов
20

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.