48-недельное открытое исследование по оценке эффективности и безопасности AMONDYS 45, EXONDYS 51, VYONDYS 53 у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна, несущих подходящие дупликации МДД.

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Цели

Это 48-недельное открытое исследование для определения эффективности и безопасности AMONDYS 45, EXONDYS 51, VYONDYS 53 для лечения мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, у которых имеется единичная дупликация экзона 45, 51 или 53 соответственно. . В начале курса и на 12-м месяце будут проводиться еженедельные инфузии и две биопсии мышц.

Организация, проводящая КИ

Nationwide Children's Hospital

Фаза КИ

II

Количество пациентов

3

Источник