Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04070326

Протокол NCT04070326

Исследование ланаделумаба для предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у детей
Описание
Ход выполнения
100%
19.08.2019
30.10.2021
Заболевания
Первичный иммунодефицитНаследственный ангиоотек
Дата начала КИ
19.08.2019
Дата окончания КИ
30.10.2021
Организация, проводящая КИ
Takeda
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основные цели этого исследования — выяснить, как ланаделумаб перемещается по организму ребенка и есть ли у детей какие-либо медицинские проблемы, связанные с ланаделумабом. Другие цели — выяснить, снижает ли профилактическое лечение ланаделумабом количество и тяжесть приступов НАО у детей, как ланаделумаб влияет на организм ребенка и развиваются ли у детей антитела к ланаделумабу. Врачи-исследователи будут лечить острые приступы НАО в соответствии со своей стандартной практикой. Участники будут получать ланаделумаб на срок до 52 недель. После начала лечения участники будут посещать свою клинику каждую неделю в течение первых 4 недель. Затем во время лечения они будут посещать свою клинику каждые 4 недели.
Количество пациентов
21
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.