Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
Заболевания
Цели
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности перорального еженедельного приема глюкокортикоидных стероидов у пациентов с мышечной дистрофией Беккера (МДБ), наследственным заболеванием, при котором пациенты испытывают слабость ног и таза, и поясно-мышечной дистрофией конечностей (ЛГМД). наследственное заболевание, при котором пациенты испытывают прогрессирующую мышечную слабость преимущественно в бедрах и плечах. Основной целью является безопасность, которую мы, следователи, будем измерять с помощью лабораторных исследований и форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), дыхательного теста, который измеряет силу ваших легких. Вторичной целью является эффективность, которая будет измеряться по изменению мышечной массы при МРТ, улучшению мышечной деятельности и качеству жизни. Исследователи предполагают, что у пациентов, получающих перорально еженедельно глюкокортикоидные стероиды, будут наблюдаться улучшения в силе и качестве жизни по сравнению с их исходным уровнем. Кроме того, исследователи ожидают, что пероральный еженедельный прием глюкокортикоидных стероидов не окажет существенного неблагоприятного воздействия на пациентов.
Организация, проводящая КИ
Northwestern University
Фаза КИ
II
Количество пациентов
20
Источник