Описание
Ход выполнения
Заболевания
Дата начала КИ
01.07.2019
Дата окончания КИ
01.03.2022
Организация, проводящая КИ
Northwestern University
Фаза КИ
II
Цель КИ
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности перорального еженедельного приема глюкокортикоидных стероидов у пациентов с мышечной дистрофией Беккера (МДБ), наследственным заболеванием, при котором пациенты испытывают слабость ног и таза, и поясно-мышечной дистрофией конечностей (ЛГМД). наследственное заболевание, при котором пациенты испытывают прогрессирующую мышечную слабость преимущественно в бедрах и плечах. Основной целью является безопасность, которую мы, следователи, будем измерять с помощью лабораторных исследований и форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), дыхательного теста, который измеряет силу ваших легких. Вторичной целью является эффективность, которая будет измеряться по изменению мышечной массы при МРТ, улучшению мышечной деятельности и качеству жизни. Исследователи предполагают, что у пациентов, получающих перорально еженедельно глюкокортикоидные стероиды, будут наблюдаться улучшения в силе и качестве жизни по сравнению с их исходным уровнем. Кроме того, исследователи ожидают, что пероральный еженедельный прием глюкокортикоидных стероидов не окажет существенного неблагоприятного воздействия на пациентов.
Количество пациентов
20
Источник