Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03907072

Исследование эффективности и безопасности WVE-210201 (Суводирсена) с открытым продлением срока действия у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Протокол NCT03907072
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
04.09.2019
09.01.2020
Заболевания
Цели
Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3 с открытым периодом продления для оценки безопасности и эффективности WVE-210201 (суводирсен) у амбулаторных педиатрических пациентов мужского пола с мышечной дистрофией Дюшенна ( МДД), поддающийся вмешательству по пропуску экзона 51 (DYSTANCE 51)
Организация, проводящая КИ
Wave Life Sciences Ltd.
Фаза КИ
III
Количество пациентов
6
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

25 и 26 ноябра: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням
II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.
Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики
В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.
Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.