Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03846219

Испытание МРТ для изучения эффективности и безопасности IMU-838 при рецидивирующем ремиттирующем рассеянном склерозе (EMPHASIS)
Описание
Ход выполнения
57%
28.01.2019
01.12.2029
Дата начала КИ
28.01.2019
Дата окончания КИ
01.12.2029
Организация, проводящая КИ
Immunic AG
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное исследование в параллельных группах фазы 2 для оценки эффективности и безопасности 2 пероральных доз IMU-838 (видофлудимус кальция), низкомолекулярного ингибитора дигидрооротатдегидрогеназы, принимаемых один раз в день. (DHODH), 30 мг/день и 45 мг/день в основном исследовании, когорта 1 (и 10 мг/день для пациентов в подгруппе 2), у пациентов с RRMS и признаками активного заболевания. Исследование состоит из периода скрининга, слепого 24-недельного основного периода лечения и дополнительного первоначально слепого, а затем открытого расширенного периода лечения до 9,5 лет. Планируется участие около 40 центров в Румынии, Болгарии, Украине и Польше; потенциальные дополнительные центры в Венгрии и Хорватии не использовались. Исследование началось с 195 пациентов основной группы (когорта 1), которых планировалось рандомизировать 1:1:1 на лечение 30 мг/день или 45 мг/день IMU-838 или плацебо (по 65 пациентов каждый) в качестве основного лечения. период. В течение длительного периода лечения пациенты первоначально были повторно рандомизированы, так что пациенты, ранее принимавшие плацебо, были повторно рандомизированы 1:1 для лечения 30 г/день или 45 мг/день IMU-838, все остальные пациенты были повторно рандомизированы в группу такое же лечение, которое они получали ранее. С одобрением версии протокола 3.0 была добавлена ​​подгруппа пациентов исследования (когорта 2), включающая до 60 пациентов, рандомизированных для приема плацебо или 10 мг IMU-838 в течение 24 недель, после чего доступна возможность продолжения расширенного лечения. период и рекомендуемая доза 30 мг/день. Однако, по результатам обсуждения между исследователем и пациентом, также можно использовать IMU-838 в дозе 45 мг/день.
Количество пациентов
210

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.