Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03813147

Протокол NCT03813147

Певонедистат, азацитидин, флударабина фосфат и цитарабин в лечении пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелолейкозом или миелодиспластическим синдромом
Описание
Ход выполнения
100%
17.05.2019
22.09.2024
Заболевания
Острый миелобластный лейкоз
Дата начала КИ
17.05.2019
Дата окончания КИ
22.09.2024
Организация, проводящая КИ
National Cancer Institute (NCI)
Фаза КИ
I
Цель КИ
В этом исследовании I фазы изучаются побочные эффекты и эффективность певонедистата, азацитидина, флударабина фосфата и цитарабина при лечении пациентов с острым миелолейкозом или миелодиспластическим синдромом, которые вернулись (рецидивировали) или не ответили на лечение (рефрактерные). Певонедистат может остановить рост раковых клеток, блокируя некоторые ферменты, необходимые для роста клеток. Химиотерапевтические препараты, такие как азацитидин, флударабина фосфат и цитарабин, действуют по-разному, останавливая рост раковых клеток: убивая клетки, останавливая их деление или останавливая их распространение. Назначение более одного препарата (комбинированная химиотерапия) и певонедистата может оказаться более эффективным при лечении пациентов с острым миелолейкозом или миелодиспластическим синдромом.
Количество пациентов
12
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.