Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Safety and Efficacy of Repeated Administration of NurOwn (MSC-NTF Cells) in Participants With Progressive MS

Протокол NCT03799718

Описание

Статус выполнения

completedResults

Ход выполнения

100%

13.03.2019

30.03.2021

Заболевания

Рассеянный склероз

Цели

A multidose open-label study with autologous Mesenchymal Stromal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factors (MSC-NTF cells) involving 20 participants with progressive MS at multiple investigational study sites.

Организация, проводящая КИ

Brainstorm-Cell Therapeutics

Фаза КИ

Количество пациентов

Источник

Источник на английском

Новости и обновления

25 и 26 ноябра: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням

II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.

Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики

В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.

Буросумаб может привести к гиперкальциемии

Новые данные о безопасности буросумаба.

День осведомленности о гипофосфатазии

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

День осведомленности о болезни Ниманна-Пика

Не пропустите редкий диагноз в своей практике

Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения

Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.

3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям

Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).

День осведомленности о болезни Гоше

Не пропустите редкое заболевание в своей практике.

НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА

Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.