Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03769116

Протокол NCT03769116

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование деландистрогена моксепарвовека (SRP-9001) при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Описание
Ход выполнения
100%
05.12.2018
16.08.2023
Заболевания
Миодистрофия Дюшенна-Беккера
Дата начала КИ
05.12.2018
Дата окончания КИ
16.08.2023
Организация, проводящая КИ
Sarepta Therapeutics, Inc.
Фаза КИ
II
Цель КИ
Целью этого исследования является оценка безопасности и эффективности экзогенного переноса генов у участников с МДД путем измерения биологических и клинических конечных точек в трех частях: два 48-недельных рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых периода (Часть 1 и Часть 2). и открытый период наблюдения (Часть 3). Участники, рандомизированные для приема плацебо в Части 1, будут иметь возможность пройти курс лечения деландистрогеном моксепарвовеком в Части 2. Чтобы обеспечить единый подход к мониторингу долгосрочной безопасности и эффективности у участников, получивших SRP-9001 в ходе клинического исследования, Спонсор внес изменения в Завершение исследования, чтобы это исследование происходило на 130-й неделе. Таким образом, участники перешли и завершат остальные контрольные визиты в рамках Части 3 долгосрочного расширенного исследования, SRP-9001-305 (NCT05967351).
Количество пациентов
41
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.