Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Sarepta Therapeutics, Inc.
Цели
Целью этого исследования является оценка безопасности и эффективности экзогенного переноса генов у участников с МДД путем измерения биологических и клинических конечных точек в трех частях: два 48-недельных рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых периода (Часть 1 и Часть 2). и открытый период наблюдения (Часть 3). Участники, рандомизированные для приема плацебо в Части 1, будут иметь возможность пройти курс лечения деландистрогеном моксепарвовеком в Части 2. Чтобы обеспечить единый подход к мониторингу долгосрочной безопасности и эффективности у участников, получивших SRP-9001 в ходе клинического исследования, Спонсор внес изменения в Завершение исследования, чтобы это исследование происходило на 130-й неделе. Таким образом, участники перешли и завершат остальные контрольные визиты в рамках Части 3 долгосрочного расширенного исследования, SRP-9001-305 (NCT05967351).
Фаза КИ
II
Количество пациентов
41
Источник