Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03721367

Хроническое заболевание печени при нарушениях цикла мочевины

Протокол NCT03721367
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
29.11.2017
01.06.2020
Заболевания
Цели
Это пилотное перекрестное исследование для оценки жесткости печени и маркеров повреждения, функции и фиброза печени у пациентов с нарушениями цикла мочевины. Это исследование будет проводиться в трех центрах UCDC: Медицинском колледже Бэйлора в Хьюстоне, штат Техас, Калифорнийском университете в Сан-Франциско (UCSF), Сан-Франциско, Калифорния и Детской больнице Сиэтла, Сиэтл, Вашингтон.
Организация, проводящая КИ
Baylor College of Medicine
Количество пациентов
28
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.