Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03703882

Исследование фазы III эдасалонексента у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

Протокол NCT03703882
Описание
Ход выполнения
100%
02.10.2018
22.09.2020
Заболевания
Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна
Дата начала КИ
02.10.2018
Дата окончания КИ
22.09.2020
Организация, проводящая КИ
Catabasis Pharmaceuticals
Фаза КИ
III
Цель КИ
Исследование PolarisDMD — это глобальное исследование фазы 3, целью которого является оценка эффективности и безопасности эдасалонексента у педиатрических пациентов с генетически подтвержденным диагнозом МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от 4 до 7 лет (до 8 лет). Эдасалонексент представляет собой небольшую молекулу, принимаемую перорально, которая ингибирует NF-kB, который является ключевым связующим звеном между потерей дистрофина и патологией заболевания и играет фундаментальную роль в инициировании и прогрессировании заболеваний скелетных и сердечных мышц при МДД.
Количество пациентов
131
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.