Исследование фазы III эдасалонексента у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Цели

Исследование PolarisDMD — это глобальное исследование фазы 3, целью которого является оценка эффективности и безопасности эдасалонексента у педиатрических пациентов с генетически подтвержденным диагнозом МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от 4 до 7 лет (до 8 лет). Эдасалонексент представляет собой небольшую молекулу, принимаемую перорально, которая ингибирует NF-kB, который является ключевым связующим звеном между потерей дистрофина и патологией заболевания и играет фундаментальную роль в инициировании и прогрессировании заболеваний скелетных и сердечных мышц при МДД.

Организация, проводящая КИ

Catabasis Pharmaceuticals

Фаза КИ

III

Количество пациентов

131

Источник