Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03694353

Безопасность и эффективность самостоятельных инъекций пегвалиазы (доза >40 мг/день) у взрослых с ФКУ

Протокол NCT03694353
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
13.09.2018
13.01.2021
Заболевания
Цели
Это открытое расширенное исследование фазы 3, в которое включаются взрослые пациенты с ФКУ, ранее получавшие пегвалиазу в исследованиях PAL-003 (NCT00924703) или 165-302 (NCT02468570). Исследование предназначено для оценки долгосрочной безопасности и эффективности применения пегвалиазы в дозах \> от 40 мг/день до 60 мг/день.
Организация, проводящая КИ
BioMarin Pharmaceutical
Фаза КИ
III
Количество пациентов
37
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.