Исследование по оценке уровня дистрофина у участников с бессмысленной мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (нмМДД)

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Цели

Это исследование предназначено для оценки способности аталурена повышать уровень белка дистрофина в мышечных клетках участников с нмМДД. В ходе исследования будут оцениваться уровни дистрофина до и после 40 недель терапии аталуреном с использованием мышечной биопсии и двух проверенных методов анализа: электрохемилюминесценции (ECL) и иммуногистохимии.

Организация, проводящая КИ

PTC Therapeutics

Фаза КИ

II

Количество пациентов

20

Источник