Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03552029

Исследование комбинации миладеметана и квизартиниба при остром миелоидном лейкозе (ОМЛ) с мутацией FLT3-ITD
Описание
Ход выполнения
100%
12.12.2018
01.04.2021
Дата начала КИ
12.12.2018
Дата окончания КИ
01.04.2021
Организация, проводящая КИ
Daiichi Sankyo, Inc.
Фаза КИ
I
Цель КИ
Для этого исследования будут набраны участники с ОМЛ, у которых наступила ремиссия и вернулась (рецидив) или наступила ремиссия с некоторым количеством лейкозных клеток, все еще находящихся в их организме (рефрактерные). Они также будут положительными на мутацию FLT3-ITD. Участники получат комбинированную дозу кизартиниба и миламетана, которые еще не одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (m). Комбинация этих препаратов будет предоставляться в разных количествах в определенные дни (схемы дозирования). Ожидается, что комбинация миламетана и кизартиниба будет безопасной и хорошо переносится. Ожидается, что комбинация может бороться с лейкемией лучше, чем один препарат. Исследование продлится около 3 лет. Может быть до 156 участников. Исследование состоит из 2 частей: * В части 1 будут протестированы 24–36 участников примерно в 15 учебных центрах по всему миру. Участники получат два исследуемых препарата (миладеметан и кизартиниб) в разных количествах в определенные дни. Будет собрана информация, чтобы определить, какой график дозирования комбинации препаратов является лучшим (максимально переносимая/рекомендуемая доза). * Часть 2 исследования подтвердит, что рекомендуемый график дозирования, указанный в части 1, эффективен. При необходимости большее число участников получит рекомендованную дозу примерно в 15 дополнительных центрах по всему миру, в зависимости от уровня регистрации, численности населения и стандартов медицинской помощи, доступной им на момент регистрации.
Количество пациентов
10

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.