Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03528551

Протокол NCT03528551

Исследование, посвященное изучению того, как препарат фактора VIII под названием Туроктоког Альфа Пегол (N8-GP) действует на людей с гемофилией А.
Описание
Ход выполнения
100%
30.04.2018
03.12.2020
Заболевания
Гемофилия
Дата начала КИ
30.04.2018
Дата окончания КИ
03.12.2020
Организация, проводящая КИ
Novo Nordisk A/S
Фаза КИ
III
Цель КИ
В этом исследовании будет рассмотрено, как известный исследуемый препарат N8-GP действует у людей с гемофилией А, ранее получавших лечение N8-GP. Цель состоит в том, чтобы посмотреть, как действует N8-GP при регулярном применении. Участники получат N8-GP. N8-GP в течение нескольких лет тестировался на более чем 200 людях с гемофилией А. Участникам будут делать инъекции N8-GP в кровеносный сосуд один, два или три раза в неделю. Участники получат дополнительные дозы, если у них пойдет кровотечение или им понадобится операция. Исследование продлится около 2 лет. Участникам предстоит как минимум 9 посещений врача-исследователя. Если участники согласятся принять участие в этом исследовании, они получат первую инъекцию (в этом исследовании) при первом посещении. Участникам также сделают инъекции при посещении 3, 5 и 7. Участники будут обучены делать все остальные инъекции самостоятельно. Участники не должны использовать какие-либо факторы свертывания крови, кроме N8-GP, или любые антикоагулянты (разжижители крови) во время исследования.
Количество пациентов
160
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.