Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Исследование интратекального введения онасемногена Abeparvovec-xioi при спинальной мышечной атрофии

Протокол NCT03381729
Описание
Ход выполнения
100%
14.12.2017
18.11.2021
Дата начала КИ
14.12.2017
Дата окончания КИ
18.11.2021
Организация, проводящая КИ
Novartis
Фаза КИ
I
Цель КИ
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости интратекального введения онасемногена абепарвовек-ксиой у младенцев и детей со спинальной мышечной атрофией с 3 копиями SMN2 и делецией SMN1.
Количество пациентов
32

Новости и обновления