Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03335488

Исследование фенилбутирата глицерина и amp; Фенилбутират натрия у пациентов, ранее не получавших фенилбутират, с нарушениями цикла мочевины (НСЦ)

Протокол NCT03335488
Описание
Ход выполнения
100%
20.02.2018
20.12.2022
Заболевания
Нарушение обмена цикла мочевины
Дата начала КИ
20.02.2018
Дата окончания КИ
20.12.2022
Организация, проводящая КИ
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
Фаза КИ
IV
Цель КИ
Это рандомизированное контролируемое открытое исследование с параллельными группами для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и контроля содержания аммиака РАВИКТИ® по сравнению с фенилбутиратом натрия (NaPBA) ​​у пациентов с нарушениями цикла мочевины, которые в настоящее время или ранее не получали хроническое лечение фенилуксусной кислотой. (фенилацетат; ПАК) пролекарства. Дизайн исследования будет включать: 1) базовый период; 2) Начальный период лечения; 3) Переходный период только RAVICTI 4) Период обслуживания только RAVICTI; и 5) Период продления безопасности только для RAVICTI. Исследование продлится около 25 недель.
Количество пациентов
16
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.