Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03335488

Исследование фенилбутирата глицерина и amp; Фенилбутират натрия у пациентов, ранее не получавших фенилбутират, с нарушениями цикла мочевины (НСЦ)

Протокол NCT03335488
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
20.02.2018
20.12.2022
Заболевания
Цели
Это рандомизированное контролируемое открытое исследование с параллельными группами для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и контроля содержания аммиака РАВИКТИ® по сравнению с фенилбутиратом натрия (NaPBA) ​​у пациентов с нарушениями цикла мочевины, которые в настоящее время или ранее не получали хроническое лечение фенилуксусной кислотой. (фенилацетат; ПАК) пролекарства. Дизайн исследования будет включать: 1) базовый период; 2) Начальный период лечения; 3) Переходный период только RAVICTI 4) Период обслуживания только RAVICTI; и 5) Период продления безопасности только для RAVICTI. Исследование продлится около 25 недель.
Организация, проводящая КИ
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
Фаза КИ
IV
Количество пациентов
16
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.