Описание
Ход выполнения
Дата начала КИ
26.02.2018
Дата окончания КИ
16.09.2021
Организация, проводящая КИ
Regeneron Pharmaceuticals
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это трехпериодное исследование, состоящее из 6-месячного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого лечения (период 1), за которым следует 6-месячное открытое лечение (период 2) и период последующего лечения (период 2). период 3). Основной целью исследования безопасности является оценка безопасности и переносимости REGN2477 у пациентов мужского и женского пола с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП). Основная цель исследования эффективности - оценить влияние REGN2477 по сравнению с плацебо на изменение по сравнению с исходным уровнем гетеротопической оссификации (ГО) у пациентов с ФОП, что определяется по поглощению 18-NaF в очагах ГО с помощью позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) и в общий объем поражений ГО по данным компьютерной томографии (КТ). Ключевые второстепенные цели: * Чтобы сравнить влияние REGN2477 и плацебо на боль, вызванную ФОП, измеренную по площади под кривой (AUC) для боли на основе оценок по шкале ежедневной числовой оценки боли (NRS). * Чтобы оценить влияние REGN2477 по сравнению с плацебо на изменение ГО по сравнению с исходным уровнем, что определяется количеством новых поражений ГО, выявленных с помощью 18F-NaF ПЭТ или КТ. * Чтобы оценить влияние REGN2477 по сравнению с плацебо на изменение по сравнению с исходным уровнем стандартизированного максимального значения поглощения 18F-NaF (SUVmax) отдельных активных сайтов HO с помощью ПЭТ. * Чтобы оценить влияние REGN2477 между 28 и 56 неделями на количество, активность и объем поражений HO, выявленных с помощью 18F-NaF ПЭТ или КТ, у пациентов, которые переходят с плацебо на REGN2477 на 28 неделе, по сравнению с теми же пациентами. между исходным уровнем и 28-й неделей * Чтобы оценить влияние REGN2477 по сравнению с плацебо на изменение биохимических маркеров костеобразования по сравнению с исходным уровнем. * Чтобы охарактеризовать концентрацию общего активина А на исходном уровне и с течением времени после приема первой дозы исследуемого препарата. * Охарактеризовать профиль зависимости концентрации от времени (фармакокинетика \[PK\]) REGN2477 у пациентов с ФОП. * Для оценки иммуногенности REGN2477.
Количество пациентов
44
Источник