Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03068780

Исследование III фазы эффективности и безопасности олеогеля-S10 при буллезном эпидермолизе
Описание
Ход выполнения
100%
29.03.2017
27.05.2022
Дата начала КИ
29.03.2017
Дата окончания КИ
27.05.2022
Организация, проводящая КИ
Amryt Pharma
Фаза КИ
III
Цель КИ
Это была фаза III, исследование эффективности и безопасности Oleogel-S10 у участников с наследственным буллезным эпидермолизом (БЭ). БЭ — редкая группа генетических нарушений хрупкости кожи, характеризующихся образованием волдырей на коже в ответ на незначительное повреждение. В большинстве случаев БЭ возникает при рождении или вскоре после него. Все участники, страдающие любым типом БЭ, имеют общую характеристику: неоднократно развивающиеся болезненные раны, заживление которых занимает от нескольких дней до месяцев. Современное лечение БЭ в первую очередь является профилактическим и поддерживающим, включая защиту от механических воздействий путем предотвращения трения, раннюю обработку ран для предотвращения инфекций и защиту раны адекватными неклейкими повязками для обеспечения заживления. Активным фармацевтическим ингредиентом Олеогеля-С10 является рафинированный экстракт бересты, содержание бетулина составляет от 72 до 88%. Это клиническое исследование Oleogel-S10 у пациентов с наследственной БЭ было проведено с целью выяснить, эффективен ли Олеогель-S10 для лечения ран БЭ и безопасен ли он при длительном применении. Олеогель-С10 сравнивали с контрольным гелем. Контрольный гель соответствовал Oleogel-S10 по текстуре и внешнему виду, что позволило провести двойное слепое исследование. Упаковка геля Олеогель-С10 и контрольного геля была идентична. Участник получал либо Oleogel-S10, либо контрольный гель в течение фазы двойного слепого исследования продолжительностью 90 дней. Вероятность того, что участник получил Олеогель-S10, составила 50%, что означает, что у него была вероятность 1 из 2 получить Олеогель-S10. Однако на последующем этапе исследования все участники получали Олеогель-S10 в течение 24 месяцев. Это клиническое исследование проводилось в 49 исследовательских центрах в 26 странах (Аргентина, Австралия, Австрия, Бразилия, Чили, Колумбия, Чехия, Дания, Франция, Грузия, Германия, Греция, Гонконг \[Китай\], Венгрия, Ирландия, Израиль, Италия, Румыния, Россия, Сербия, Сингапур, Испания, Швейцария, Украина, Великобритания и США); всего приняли участие 223 участника.
Количество пациентов
223

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.