Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03041025

Доказательство исследования механизма действия GSK2330811 при диффузном системном склерозе кожи
Описание
Ход выполнения
100%
05.06.2017
07.07.2020
Дата начала КИ
05.06.2017
Дата окончания КИ
07.07.2020
Организация, проводящая КИ
GlaxoSmithKline
Фаза КИ
II
Цель КИ
GSK2330811 представляет собой гуманизированное моноклональное антитело, которое находится в разработке для лечения системного склероза (ССД), редкого аутоиммунного заболевания с высокой заболеваемостью и смертностью. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения, модифицирующих заболевание, и это область высоких неудовлетворенных медицинских потребностей. Было показано, что GSK2330811 связывает и нейтрализует онкостатин М (OSM), который связан с фиброзом, васкулопатией и воспалением при ряде заболеваний. Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое (открытое спонсорство) плацебо-контролируемое исследование, подтверждающее механизм действия, станет первым исследованием, посвященным оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) повторных подкожных (ПК) доз. GSK2330811 у участников мужского и женского пола с диффузным кожным склеродермией (dcSSc). Будут зачислены участники с активным заболеванием и продолжительностью заболевания \<= 60 месяцев. Примерно от 24 до 40 участников будут рандомизированы в две последовательные когорты. Когорта 1 оценит повторную дозу, которая, по прогнозам, обеспечит субмаксимальное ингибирование OSM, что приведет к решению о повышении дозы. Планируется, что когорта 1 будет состоять как минимум из 4 участников, рандомизированных таким образом, что 3 участника получат GSK2330811 100 миллиграмм (мг), а 1 получит плацебо. Когорта 2 планируется состоять как минимум из 20 участников, рандомизированных таким образом, чтобы участники получали GSK2330811 300 мг и плацебо в соотношении 3:1 соответственно. Продолжительность исследования составляет до 34 недель, включая период скрининга до 6 недель, период лечения 12 недель и период последующего наблюдения 16 недель.
Количество пациентов
35

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.