Описание
Ход выполнения
Заболевания
Дата начала КИ
16.12.2016
Дата окончания КИ
26.09.2019
Организация, проводящая КИ
University of California, Los Angeles
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это проспективное, нерандомизированное, одногрупповое, продольное, одноцентровое клиническое исследование, предназначенное для оценки эффективности и безопасности криоконсервированной композиции OTL-101 (аутологичные CD34+ гемопоэтические стволовые клетки/клетки-предшественники, трансдуцированные ex vivo с помощью EFS). Фактор элонгации 1α, короткая форма) Лентивирусный вектор (LV), кодирующий человеческий ген ADA), вводимый субъектам ADA-SCID в возрасте от 30 дней до 17 лет, которые не имеют права на соответствие лейкоцитарному антигену человека (HLA), родному брату или сестре. /семейный донор и отвечающий критериям включения/исключения. Продукт OTL-101 вводится через минимальный интервал, составляющий не менее 24 часов, после завершения кондиционирования пониженной интенсивности. Для субъектов, которые успешно получили продукт OTL-101, заместительную ферментативную терапию (ERT) пегадемазы крупного рогатого скота (PEG-ADA) прекращают на день +30 (-3/+15) после трансплантации. После выписки из больницы субъектов будут регулярно осматривать для изучения их анамнеза, проведения обследований и взятия образцов крови для оценки иммунитета и безопасности.
Количество пациентов
10
Источник