Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02993523

Исследование венетоклакса в сочетании с азацитидином по сравнению с азацитидином у ранее не получавших лечения участников с острым миелоидным лейкозом, которые не имеют права на стандартную индукционную терапию
Описание
Ход выполнения
100%
02.02.2017
25.09.2024
Дата начала КИ
02.02.2017
Дата окончания КИ
25.09.2024
Организация, проводящая КИ
AbbVie
Фаза КИ
III
Цель КИ
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) — это агрессивный и редкий рак миелоидных клеток (лейкоцитов, ответственных за борьбу с инфекциями). Успешное лечение ОМЛ зависит от того, какой подтип ОМЛ имеется у участника, а также от возраста участника на момент постановки диагноза. Венетоклакс — экспериментальный препарат, который убивает раковые клетки, блокируя белок (часть клетки), который позволяет раковым клеткам оставаться в живых. Целью данного исследования является выяснить, работает ли добавление венетоклакса к азацитидину лучше, чем сам по себе азацитидин. Это рандомизированное двойное слепое (лечение неизвестно участникам и врачам) плацебо-контролируемое исследование фазы 3 с участием пациентов с ОМЛ в возрасте > 18 лет и старше, ранее не проходивших лечение. Участникам, принявшим участие в этом исследовании, не должна быть назначена стандартная индукционная терапия (обычное стартовое лечение). AbbVie финансирует это исследование, которое будет проводиться примерно в 180 больницах по всему миру и в нем примут участие около 400 человек. В этом исследовании 2/3 участников будут получать венетоклакс каждый день с азацитидином, а оставшаяся 1/3 будет получать таблетки плацебо (пустышки) с азацитидином. Участники будут продолжать посещать учебные визиты и получать лечение до тех пор, пока они будут получать клиническую пользу. Влияние лечения на ОМЛ будет проверяться путем взятия крови, костного мозга, сканирования, измерения побочных эффектов и заполнения анкет о состоянии здоровья. Будут проведены анализы крови и костного мозга, чтобы понять, почему некоторые люди реагируют лучше, чем другие. Будут проведены дополнительные анализы крови на наличие генетических факторов и выяснение того, как долго препарат остается в организме.
Количество пациентов
443

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.