Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02991144

Исследование безопасности и подбора дозы DTX301 (scAAV8OTC) у взрослых с поздним дефицитом орнитинтранскарбамилазы (OTC)

Протокол NCT02991144
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
31.07.2017
16.12.2021
Заболевания
Цели
Это открытое одногрупповое многоцентровое исследование фазы 1/2 по безопасности и подбору дозы DTX301 у взрослых с поздним началом безрецептурного дефицита. Основная цель исследования — определить безопасность однократного внутривенного (ВВ) введения DTX301.
Организация, проводящая КИ
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Фаза КИ
II
Количество пациентов
16
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.