Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02908685

Исследование по изучению безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности рисдиплама (RO7034067) у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 и 3 типа.

Протокол NCT02908685
Описание
Ход выполнения
100%
20.10.2016
02.10.2023
Заболевания
Спинальная мышечная атрофия (СМА)
Дата начала КИ
20.10.2016
Дата окончания КИ
02.10.2023
Организация, проводящая КИ
Hoffmann-La Roche
Фаза КИ
II
Цель КИ
Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности рисдиплама у взрослых и детей со СМА 2 и 3 типа. Исследование состоит из двух частей: исследовательской части по определению дозы (Часть 1) рисдиплама в течение 12 недель и подтверждающей части (Часть 2) рисдиплама в течение 24 месяцев.
Количество пациентов
231
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.