Исследование по изучению безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности рисдиплама (RO7034067) у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 и 3 типа.

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Цели

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности рисдиплама у взрослых и детей со СМА 2 и 3 типа. Исследование состоит из двух частей: исследовательской части по определению дозы (Часть 1) рисдиплама в течение 12 недель и подтверждающей части (Часть 2) рисдиплама в течение 24 месяцев.

Организация, проводящая КИ

Hoffmann-La Roche

Фаза КИ

II

Количество пациентов

231

Источник