Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02878785

Децитабин и талазопариб при нелеченом ОМЛ и R/R ОМЛ
Описание
Ход выполнения
100%
01.08.2016
19.11.2020
Дата начала КИ
01.08.2016
Дата окончания КИ
19.11.2020
Организация, проводящая КИ
University of Maryland, Baltimore
Фаза КИ
II
Цель КИ
Цель этого исследования — найти лучший способ комбинирования нового химиотерапевтического препарата с тем, который уже используется для лечения ОМЛ. Новый экспериментальный препарат называется талазопариб (также известный как BMN-673) и не одобрен Федеральным управлением по лекарственным средствам (FDA). FDA разрешает использовать талазопариб для целей данного исследования. Децитабин используется для лечения заболеваний костного мозга, называемых миелодиспластическими синдромами (МДС), а также не по назначению для лечения ОМЛ. Лабораторные исследования показывают, что талазопариб усиливает действие децитабина на клетки лейкемии. Исследователи надеются, что совместное лечение пациентов децитабином и талазопарибом будет более успешным, чем лечение пациентов только децитабином. Это исследование состоит из двух частей. Цель первой части исследования — выяснить, какие дозы децитабина и талазопариба лучше всего использовать при их совместном применении для лечения ОМЛ. Цель второй части — увидеть, насколько хорошо эти препараты работают вместе при лечении ОМЛ. Все участники исследования будут получать лечение децитабином и талазопарибом. В первой части исследования примут участие от двух до 36 человек, чтобы определить наилучшие уровни доз исследуемых препаратов. Первая часть начнет регистрацию в первую очередь. Вторая часть исследования не начнется, пока не будет завершена первая часть исследования. Участникам сообщат, в какой части исследования они могут быть зачислены. Во второй части исследования могут участвовать от 79 до 135 человек. Вторая часть включает в себя три отдельных рукава. Участники, включенные во вторую часть исследования, будут распределены в одну из трех групп, указанных ниже, чтобы проверить эффективность дозы исследуемого препарата, определенной в первой части: * В группу А будут включены взрослые пациенты с ОМЛ, которые, как считается, не будут переносить стандартную химиотерапию или не будут реагировать на нее; * В группу B будут включены взрослые пациенты с ОМЛ, которые не ответили на предыдущее лечение или вернулись после ответа на предыдущее лечение; * В группу C будут включены взрослые пациенты, ранее получавшие ингибитор ДНК-метилтрансферазы (децитабин, азацитидин или гуадецитабин). Это многоцентровое исследование. В этом исследовании по всему миру могут принять участие до 171 человека.
Количество пациентов
25

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.